GEN TERAPİSİ YÖNTEMİYLE SMA HASTALIĞI TEDAVİ EDİLİYOR!
Dünyanın En Pahalı İlacı; Nadir Hastalıklar için Novartisten 2 Milyon Dolarlık Gen Terapisi İsviçreli ilaç üreticisi Novartis, bebeklerde önde gelen genetik ölüm nedeni olan spinal musküler atrofi (SMA) tedavisinde kullanılacak olan gen terapisi Zolgensma için ABD onayını kazandı ve bir kerelik tedaviyi 2.125 milyon dolarlık bir rekorla fiyatlandırdı. Gıda ve İlaç İdaresi, henüz semptom göstermeyenler de dahil olmak üzere, iki yaşın altındaki SMA’lı çocuklar için Zolgensma'yı onayladı. Onay, kalıtsal hastalığın en ölümcül formu olan bebekleri ve daha sonra zayıflatıcı semptomların ortaya çıkabileceği tipleri kapsar. "Bu potansiyel olarak en ciddi SMA formuna sahip bebekler için yeni bir bakım standardıdır," dedi Los Angeles çocuk Hastanesi'ndeki Pediatrik Nörolog Dr. Emmanuelle Tiongson. Zolgensma'yı hastalara genişletilmiş bir erişim programı kapsamında sağladı. "İş şimdi uzun vadeli tasarruf sağlaması için sigortacılar ile müzakere etmekte." Novartis yöneticileri, bir defalık tedavinin yılda birkaç yüz bin dolara mal olan pahalı uzun vadeli tedavilerden daha değerli olduğunu söyleyerek fiyatı savundu. Novartis, gen terapisinin geçen yıl ne kadar değerli olduğu konusunda bir tartışmaya değindi ve tedavisinin hasta başına 5 milyon dolara kadar maliyet açısından uygun olacağını hesapladı.
Bağımsız bir ABD Grubu tarafından Nisan ayında yapılan bir inceleme, Klinik ve Ekonomik İnceleme Enstitüsü (ICER), Novartis'in Zolgensma için değer tahmininin aşırı olduğu sonucuna vardı. Ancak ICER, Novartis'in ek klinik verilerine, geniş FDA etiketine ve lansman fiyatına dayanarak, ilacın maliyet etkinliği için aralığının üst sınırına düştüğüne inandığını söyledi. Novartis sağlık sigortacıları Zolgensma için taksitli ödeme seçeneği yanı sıra ve standart kapsama şartlarına taahhüt edenler için ayarlanan indirimler olduğunu ve tedavi işe yaramazsa iade imkanı sunulacağını söyledi. Novartis CEO'su VAS Narasimhan, , Zolgensma'nın çok fazla üzerinde duruyor. Doğumdan hemen sonra uygulanırsa, onu SMA için yakın bir tedavi olarak nitelendirdi. Ancak dayanıklılığını kanıtlayan veriler sadece beş yıla kadar uzanır durumda. Tedavi, kusurlu bir gen ile doğan bebeklere SMN1 geninin normal bir kopyasını sağlamak için bir virüs kullanır. İnfüzyon ile aktarılır. Novartis, bu yılın sonunda Avrupalıların ve Japonların onayını bekliyor. Zolgensma, SMA'nın ilk onaylı tedavisi olan Biogen Inc's Spinraza 'a rakip olacak. Hastalık, en ciddi Tip I formda doğan bebekler için aylar içerisinde felç, solunum zorluğu ve ölümle sonuçlanır. SMA, her 10.000 canlı doğumda yaklaşık birini etkiler ve yüzde 50 ila 70'i Tip I hastalığa sahiptir. 2016 yılının sonlarında onaylanan Spinraza, dört ayda bir spinal kanala infüzyon yapılmasını gerektirir. İlk yıl için 750.000 dolar ve ardından yıllık 375.000 dolar olan liste fiyatı da ICER tarafından aşırı kabul edildi. Bazı nörologlar, gen tedavisinin şiddetli SMA'lı yenidoğanlarda tercih edilen tedavi olduğunu görürken, ailelerin Zolgensma için uzun vadeli güvenlik ve etkinlik verilerini beklemeyi seçebileceklerini kabul etti. Novartis, Zolgensma ile tedavi edilen ağır hasta bir bebeğin ölümünün tedaviyle ilişkili olup olmadığını araştırıyor.
Salt Lake City'deki Utah Üniversitesi'nden Dr. Russell Butterfield, "Çoğu aile gen terapisini sık sık omurilikten su alma durumundan kaçındığı için yapmak isteyecektir," dedi. Butterfield, danışmanlık için Biogen'den ödeme aldı. FDA (U.S. Food and Drug Administration), 2 haftalık ila 8 aylık 36 hastayı içeren klinik çalışmalara dayanarak Zolgensma'yı onayladığını söyledi. Ajans, Zolgensma ile tedavi edilen hastaların, kafa kontrolü ve oturma yeteneği gibi gelişimsel motor dönüm noktalarında önemli gelişme gösterdiğini söyledi. Zolgensma'nın en sık görülen yan etkileri yüksek karaciğer enzimleri ve kusmadır. FDA, Zolgensma'nın etiketinde akut ciddi karaciğer hasarı meydana gelebileceğini belirten bir uyarı gerektirdiğini söyledi. Ek çalışmalar devam ederken, Novartis, bugüne dek 8,7 milyar dolarlık AveXis alımıyla satın alınan Zolgensma ile 150'den fazla hastayı tedavi ettiğini söyledi. Bir Refinitiv araştırmasına göre Wall Street analistleri 2022 yılına kadar 2 milyar dolarlık satış tahmininde bulundular. Spinraza satışları geçen yıl 1,7 milyar dolara yükseldi ve 2022'de 2,2 milyar dolara yükseleceği ön görülüyor. Novartis, Biogen ve Roche, ayrıca hasta savunucuları ve nörologlar, semptomlar ortaya çıkmadan önce tedavi gören SMA'li bebeklerin normal gelişime yakın olma şansının daha yüksek olduğunu söylüyorlar. Her pazar da yenidoğanlarda SMA taraması yapmak için çalışmalar yapıyorlar. Novartis'in AveXis ünitesine başkanlık eden David Lennon son röportajında, “Bebekler (SMA'lı) doğdukları günden beri motor nöronlarını kaybediyorlar, bu yüzden onları mümkün olduğunca erken tedavi edebilmek, terapiden maksimum değer elde etmemizi sağlayacaktır.” dedi. Belçika'nın Liege kentinde bir çocuk nörologu olan Dr. Laurent Servais, yenidoğan SMA taramasının uygulanması hakkında “tamamen etik dışı” çağrısında bulundu. Servais, üç şirketin sponsor olduğu bir tarama pilot programının denetlenmesine yardımcı oldu. Güney Belçika şu anda yılda toplam 60.000 yenidoğan, ülkenin toplam doğumunun yarısını, taramaktadır. Ayrıca Tayvan da SMA için bebekleri test etmeye başladı. Amerika Birleşik Devletleri'nde federal hükümet 2018'de önerdiğinden beri sadece altı ülke aktif ve rutin SMA yenidoğan taramasına başladı. Hasta savunucuları, testin ülke çapında gerçekleştirilmesinin 2022'ye kadar sürebileceğini tahmin ediyor. Avrupa'da, daha yavaş olabilir. İngiltere, Şubat ayında yenidoğan taramasına karşı çıktı ve 2021'den önce bir daha göz önüne alınmayacak. İngiltere Halk Sağlığı sözcüsü Reuters'e verdiği demeçte: 2021’in sonlarına kadar tarama konusunda herhangi bir deneme beklemiyoruz, dedi. Alman Nöromüsküler Hastalıklar Derneği'nden Inge Schwersenz, "Şaşırtıcı" dedi. “Ama hızlandırmak için hiçbir şey yapamayız" dedi.
KAYNAKÇA: https://mobile.reuters.com/article/amp/idUSKCN1SU1ZP
